De AZALEA-studie: Onderzoek naar een nieuwe behandeling bij HZFP

Bij hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene (HZFP) maakt uw lichaam antistoffen aan tegen een specifieke bloedgroep. Tijdens een zwangerschap kunnen deze antistoffen via de placenta (de moederkoek) in de bloedbaan van uw ongeboren kind terechtkomen. Als dat gebeurt, breken de antistoffen de rode bloedcellen van het kind af, waardoor het ongeboren kind bloedarmoede kan ontwikkelen. Wanneer we tijdens de zwangerschap ontdekken dat een kind bloedarmoede heeft, kunnen we dit in de baarmoeder behandelen met een speciale bloedtransfusie. Dit noemen we een intra-uterine transfusie (IUT).

Om te voorkomen dat deze ingrijpende transfusies nodig zijn, wordt er momenteel onderzoek gedaan naar het nieuwe medicijn Nipocalimab. Dit middel is ontworpen om het transport van de schadelijke antistoffen door de placenta te blokkeren, zodat er veel minder antistoffen bij uw kind terechtkomen. Een eerdere, kleinschalige studie naar dit medicijn (de UNITY-studie) liet al gunstige resultaten zien bij een groep van dertien vrouwen met een verhoogd risico op HZFP. Bij hen was een bloedtransfusie in de baarmoeder minder vaak nodig, of hoefde deze pas veel later in de zwangerschap te worden gegeven.

Wat houdt de AZALEA-studie in?

Met de AZALEA-studie willen we nu in een veel grotere groep onderzoeken hoe veilig en effectief Nipocalimab is voor zwangere vrouwen met een risico op ernstige HZFP. Omdat het medicijn nog niet officieel is goedgekeurd voor de behandeling van deze aandoening, wordt het beschouwd als een experimenteel middel dat alleen binnen dit klinische onderzoek mag worden gebruikt.

Loting (randomisatie) met een placebo

Als u meedoet aan de AZALEA-studie, bepaalt een computer via loting welke behandeling u krijgt. Dit noemen we randomisatie. Er zijn twee groepen:

• Groep 1 (het onderzoeksmedicijn): U krijgt een infuus met het nieuwe medicijn Nipocalimab.
• Groep 2 (de controle-groep): U krijgt een infuus met een placebo. Een placebo is een namaakmedicijn zonder werkzame stof, in dit geval een zoutoplossing.

Omdat Nipocalimab een nieuw medicijn is, willen we met deze loting heel nauwkeurig onderzoeken of het medicijn echt goed werkt en of het veilig is. De artsen vergelijken de resultaten van de twee groepen met elkaar. Tijdens de zwangerschap controleren we de baby heel streng met echo’s. Als het kind toch bloedarmoede krijgt, krijgt het direct de normale behandeling (een bloedtransfusie in de baarmoeder).

Het onderzoek is opgezet en betaald door het bedrijf Johnson & Johnson. Aan dit wereldwijde onderzoek zullen in totaal 120 deelnemers uit verschillende landen meedoen.

Coördinerende onderzoekers